Um momento histórico para quem guarda o sangue do cordão umbilical.
A Gamida Cell recebeu a aprovação da FDA para o produto expandido do sangue do cordão umbilical, o Omisirge.
A Gamida Cell, uma empresa biofarmacêutica sediada em Israel, recebeu aprovação da FDA (agência do medicamento dos Estados Unidos), para o seu produto expandido de sangue do cordão umbilical, o Omisirge. Isto marca a primeira aprovação no mercado pela FDA, de um produto de sangue do cordão umbilical "expandido" (com multiplicação celular efetuada em Laboratório), concebido para ajudar os pacientes que não conseguem encontrar um dador adequado para um transplante. Espera-se que a Omisirge venha a assumir uma parte significativa do mercado dos transplantes de células estaminais, adicionando à já elevada quota atualmente detida pelos transplantes realizados com sangue do cordão umbilical.
O Omisirge combina as melhores características pelas quais, os médicos que realizam estes procedimentos, escolhem a medula óssea ou o sangue do cordão umbilical como fonte de enxerto para um transplante de células estaminais. O Omisirge enxerta significativamente mais rápido do que a medula óssea, com um tempo mediano para enxerto de neutrófilos de 10 dias versus 15-17 dias para a medula óssea. Vem assim ajudar a que, com base no sangue do cordão umbilical criopreservado, se obtenha um medicamento com base celular, que potencia e acelera o sucesso de um transplante de células estaminais, reduzindo significativamente os dias da reconstituição hematopoiética e melhorando ainda o risco de infeção, que é reduzido com o Omisirge.
Atualmente, quando os oncologistas não conseguem encontrar um dador de medula óssea totalmente compatível, muitas vezes escolhem um dador de medula óssea haploidêntico ou semicompatível em vez de uma unidade de sangue do cordão umbilical. Agora que o Omisirge também é uma opção, os algoritmos para selecionar uma fonte de enxerto terão de ser reexaminados. A empresa estabeleceu relações com os principais centros de transplante e planeia lançar o Omisirge em cerca de uma dúzia de hospitais inicialmente. Este produto está neste momento disponível apenas nos Estados Unidos, prevendo-se que nos próximos meses possa ter uma distribuição mais ampla.
Este é um momento histórico para quem guardou o sangue do cordão umbilical e, mais importante ainda, para os doentes que anteriormente tinham opções limitadas para encontrar um dador adequado para um transplante.
Referência: Parents Guide Cord Blood Association
Paciente de Düsseldorf é a quarta pessoa "curada" de HIV
Na Alemanha, um homem de 53 anos tornou-se a última pessoa a ter sido "curada" do VIH (vírus da imunodeficiência humana), o vírus causador da SIDA (Síndrome da Imunodeficiência Adquirida), trazendo esperança aos cerca de 40 milhões de pessoas que vivem com a doença em todo o mundo. O indivíduo, que está a ser referido como "o paciente de Dusseldorf" para proteger a sua identidade, é a quarta pessoa até à data e o terceiro homem a ser considerado livre do vírus, de acordo com os investigadores. Ele estava a ser tratado por leucemia - um tipo de cancro que afeta o sangue e a medula óssea, o tecido esponjoso dentro dos ossos onde são produzidas células sanguíneas - quando recebeu células estaminais resistentes ao VIH de um dador de medula. O indivíduo em causa deixou de fazer terapia anti-retroviral (TAR) - o principal tratamento para o VIH - em 2018 e tem permanecido "vivo e de boa saúde" desde então. Antes dele, dois pacientes de cancro caucasianos e do sexo masculino conhecidos respetivamente como o "paciente de Berlim" - Timothy Ray Brown - e o "paciente de Londres" - Adam Castillejo - foram curados do VIH após receberem os mesmos transplantes de células estaminais de medula óssea de uma pessoa com resistência genética ao VIH. Até à data, não existe uma cura conhecida para o VIH, mas será que a notícia de que uma quarta pessoa que erradicou o vírus do seu corpo significa que tudo isso está prestes a mudar?
O norte-americano Timothy Ray Brown ficou para a História como o primeiro indivíduo clinicamente curado do VIH. Em 1995, estava a viver em Berlim quando soube que tinha contraído o vírus e em 2006 foi-lhe diagnosticada leucemia. Foram necessários dois transplantes de células estaminais para o levar a uma remissão. Em 2008, Brown foi declarado curado tanto do VIH como do cancro. O seu caso foi aclamado como uma grande vitória, e em 2010 concordou em revelar a sua identidade, tornando-se uma figura pública. "Sou a prova viva de que pode haver uma cura para a SIDA", disse ele numa entrevista à AFP em 2012. Infelizmente, em setembro de 2020, Ray Brown morreu de leucemia reincidente.
Os pacientes de Londres e Nova Iorque: Causa de esperança?
Enquanto Ray Brown era considerado um caso isolado, um tratamento idêntico foi aplicado ao paciente de Londres, Adam Castillo, um "chef" britânico originário da Venezuela de 43 anos de idade, que foi nomeado o segundo indivíduo no mundo a ser curado do VIH. Após uma década de tratamentos brutais, Castillo tornou-se aquilo a que chamou "um embaixador da esperança". Tal como a paciente de Dusseldorf, uma terceira paciente - uma mulher de meia-idade, mestiça, que entrou em remissão do HIV - manteve a sua privacidade e foi batizada de "paciente de Nova Iorque". Esta paciente recebeu um tipo de tratamento diferente dos outros; em vez de células estaminais de medula óssea proveniente de dadores, recebeu células estaminais do cordão umbilical de um recém-nascido com imunidade natural ao VIH. Em 2022, a mulher decidiu optar por não participar na terapia anti-retroviral, e decorridos mais de 14 meses, ainda não mostrava sinais de VIH. No entanto, a sua aparente remissão - que abriu o caminho a uma cura do VIH para uma maior variedade de pessoas que utilizam sangue de cordões umbilicais - é muitas vezes desacreditada depois de alguns investigadores advertirem que era demasiado cedo para se ter a certeza sobre este tratamento.
O 'paciente de Düsseldorf
Num estudo publicado recentemente na revista científica Nature, os cientistas revelaram-se otimistas perante a notícia de que o "doente de Düsseldorf" se havia tornado "pelo menos" na terceira pessoa com VIH a ser curada do vírus. Durante anos, a terapia anti-retroviral tem sido administrada a pessoas com VIH para reduzir o vírus a níveis quase indetectáveis, impedindo a sua transmissão a outras pessoas. Mas o sistema imunitário é suficientemente inteligente para manter o vírus isolado em reservatórios no corpo, e quando os doentes interrompem a terapia anti-retroviral, o vírus começa frequentemente a replicar-se e a espalhar-se. Uma cura genuína eliminaria estes reservatórios, e é isto que os cientistas pensam que aconteceu com os três pacientes do sexo masculino: Düsseldorf, Berlim, e Londres. Após exames subsequentes, os cientistas não conseguiram identificar anticorpos contra o vírus, o que é um sinal da sua actividade.
As células estaminais são o caminho a seguir?
Os cientistas dizem que os transplantes de células estaminais nunca serão um tratamento viável em termos de escala para o VIH, uma vez que são altamente invasivos e implicam demasiados riscos. Embora os autores do estudo digam que o futuro das células estaminais resistentes ao VIH não é "nem de baixo risco nem um procedimento facilmente escalável", a sua relevância é realçada por relatórios recentes de remissão bem sucedida do VIH-1 a longo prazo após o recurso a este procedimento. Mas a ciência por detrás de cada remissão completa conhecida até agora continua a ser importante. Os cientistas pensam que mais investigação sobre esta abordagem "pode conter a promessa de uma cura para o VIH-1 fora do âmbito das doenças hematológicas malignas que ameaçam a vida", o que significa casos de cancro que começam em tecidos criadores de sangue, tais como leucemia e linfoma. Dizem também que as observações feitas no caso do paciente de Dusseldorf poderiam fornecer "conhecimentos valiosos que, espera-se, guiarão futuras estratégias de cura". A infeção pelo VIH é ainda incurável, mas pode ser controlada e mantida à distância com tratamentos anti-retrovirais. No entanto, dos quase 38 milhões de pessoas que vivem com o VIH em todo o mundo, 10 milhões não têm acesso ao tratamento.
Cura é fundamental para acabar com esta pandemia que dura há décadas
A Janssen Pharmaceuticals anunciou em Janeiro deste ano o fim do ensaio clínico da única vacina contra o VIH, que no entanto, os peritos consideraram não ser eficaz. Mas "existem outras abordagens estratégicas", disse o Dr. Anthony Fauci, o funcionário responsável pela saúde pública norte-americana e que liderou a resposta dos Estados Unidos à pandemia da COVID-19. Os cientistas afirmam que cada novo paciente curado do VIH através de um transplante de células de medula óssea é como enviar alguém num foguete para a Lua: trata-se de um grande feito científico, mas não é a forma como vamos todos viajar.
Referência: EuroNews
Ensaio clínico eviencia potencial das células estaminais do tecido do cordão umbilical para o tratamento da psoríase
A psoríase é uma doença inflamatória que se manifesta sobretudo na pele e que resulta de uma desregulação do sistema imunitário (doença autoimune). Para além dos medicamentos de aplicação direta na pele, vários medicamentos biológicos têm sido desenvolvidos com sucesso para o tratamento desta doença, apresentando, no entanto, algumas limitações. É, assim, necessário encontrar novas opções para o tratamento da psoríase. Como se trata de uma doença que resulta de um desequilíbrio ao nível do sistema imunitário, as células estaminais mesenquimais do cordão umbilical que, pela sua capacidade de regulação do sistema imunitário, têm vindo a ser investigadas em doenças autoimunes, com resultados promissores, foram testadas em doentes com psoríase, no âmbito de um ensaio clínico. Os resultados indicam que estas células têm potencial para o tratamento da psoríase.
O ensaio clínico teve como objetivo investigar a segurança e a eficácia da administração de células estaminais do tecido do cordão umbilical no tratamento de doentes com psoríase que não estavam a conseguir controlar satisfatoriamente a doença recorrendo às opções de tratamento convencionais. Os 17 doentes incluídos no estudo diferiam relativamente à idade (29-55 anos), duração da doença (4-32 anos), índice de massa corporal e gravidade dos sintomas no momento da inclusão no estudo. O tratamento experimental consistiu na administração, por via intravenosa, de quatro doses de células estaminais do tecido do cordão umbilical, com intervalo de duas semanas entre cada uma. O acompanhamento dos participantes foi feito em várias consultas de seguimento, ao longo de seis meses. Não foram registados efeitos adversos graves relacionados com o tratamento experimental, nem alterações nas análises realizadas aos participantes durante o período de seguimento, pelo que o tratamento com células estaminais do cordão umbilical foi considerado seguro. A avaliação da eficácia incluiu a análise da pontuação de um índice que reflete a extensão e a severidade das lesões na pele antes e 6 meses depois do tratamento com células estaminais. Dos 17 participantes, oito demonstraram melhorias significativas na pontuação desse índice, tendo 47.1% melhorado pelo menos 40%, 35.3% registou melhorias superiores a 75%, e 17.6% melhorou mais de 90%. Nem todos os doentes responderam ao tratamento e o efeito da administração das células estaminais não foi permanente, tendo, por exemplo, dois doentes manifestado recaídas aos 8 e 9 meses depois de terem sido tratados com células estaminais, após terem demonstrado melhorias significativas alguns meses antes. Deste modo, os autores defendem que deverá ser feita a administração repetida de células estaminais do cordão umbilical para evitar o ressurgimento dos sintomas. Foram observadas alterações significativas nas populações de células do sistema imunitário, que podem explicar o efeito benéfico das células estaminais do cordão umbilical nos doentes que responderam ao tratamento. Para além disso, o tratamento com células estaminais revelou-se mais eficaz em doentes do sexo feminino. Em conclusão, este estudo mostra que a administração de células estaminais do tecido do cordão umbilical é segura e capaz de reduzir lesões na pele em alguns doentes com psoríase. No entanto, apesar dos resultados promissores, é necessário validar estes resultados em ensaios clínicos controlados com placebo e com um maior número de doentes.
Referência: Cheng L, et al. Human umbilical cord mesenchymal stem cells for psoriasis: a phase 1/2a, single-arm study. Signal Transduct Target Ther. 2022. 7(1):263.
Injeção local de células estaminais do tecido do cordão umbilical melhora doentes com osteoartrite do joelho
A osteoartrite do joelho é um problema relativamente comum que afeta milhões de pessoas em todo o mundo provocando limitações na sua qualidade de vida. As opções de tratamento atuais incluem fisioterapia e exercício físico, recurso a medicamentos (como anti-inflamatórios orais e injeções locais de corticosteroides) e cirurgias. Estes tratamentos têm como objetivo melhorar a função da articulação do joelho e reduzir a dor, mas não permitem regenerar as estruturas afetadas. Nesse sentido, tem vindo a ser testada a aplicação de células estaminais mesenquimais. Estas células têm ação anti-inflamatória e potencial para regeneração de cartilagem danificada, tendo anteriormente sido associadas a melhorias nos sintomas de osteoartrite do joelho. Um ensaio clínico recente investigou a segurança e a eficácia da aplicação local de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical em doentes com osteoartrite do joelho.
Este ensaio incluiu 16 doentes, com idades compreendidas entre 42 e 73 anos, com osteoartrite do joelho moderada a grave. O tratamento experimental consistiu em duas injeções no joelho, espaçadas de um mês, de células estaminais do tecido do cordão umbilical, que haviam sido previamente multiplicadas em laboratório. Este estudo pretendeu averiguar a segurança deste tratamento a longo prazo, tendo todos os participantes sido seguidos pelo menos durante quatro anos. Durante esse período, não foram registados quaisquer efeitos adversos severos decorrentes do tratamento experimental, tendo por isso sido considerado seguro Para além da segurança, procurou-se ainda avaliar a eficácia do tratamento com células estaminais, através da comparação de imagens obtidas por ressonância magnética nuclear (RMN), antes e depois do tratamento, e através de um questionário de avaliação do estado do joelho com osteoartrite. Os participantes responderam ao questionário antes da intervenção e após 6, 12 e 48 meses, tendo os resultados indicado melhorias nos sintomas de osteoartrite no joelho ao longo do tempo. Meio ano após o tratamento já se observavam melhorias significativas, comparativamente às pontuações registadas antes do tratamento experimental, tendo os participantes continuado a melhorar durante o restante tempo de seguimento. Os autores referem que as melhorias se mantiveram aos 4 anos de seguimento, o que indica a eficácia desta terapia a longo prazo. Relativamente aos resultados obtidos por RMN antes do tratamento com células estaminais e 6 e 12 meses depois, foram comparadas as imagens antes e após o tratamento, tendo em conta vários parâmetros indicadores da severidade da osteoartrite no joelho, como a perda de cartilagem, a inflamação da membrana que reveste a articulação e a acumulação de líquido no joelho. Um ano depois do tratamento com células estaminais, observou-se uma melhoria significativa na severidade das alterações no joelho observadas por RMN, em todos os parâmetros analisados. Estes resultados suportam os obtidos através do questionário de avaliação respondido pelos doentes e sugerem que a aplicação local de células estaminais do cordão umbilical no joelho é capaz de promover a regeneração do joelho afetado por osteoartrite, com efeitos benéficos a nível funcional num prazo relativamente alargado de quatro anos. Os resultados deste ensaio clínico indicam que a injeção local de células estaminais do tecido do cordão umbilical tem um efeito reparador no joelho com osteoartrite, sendo, no entanto, necessários mais estudos, com um maior número de doentes, que permitam confirmar estes resultados, de modo a que este tipo de terapia inovadora possa ser incluída na prática clínica.
Referência: Samara O, et al., Ultrasound-guided intra-articular injection of expanded umbilical cord mesenchymal stem cells in knee osteoarthritis: a safety/efficacy study with MRI data. Regen Med. 2022. 17(5):299-312.
Células estaminais promovem recuperação da função cardíaca em modelo de miocardiopatia
As miocardiopatias são doenças que afetam o músculo cardíaco, estando associadas a alterações estruturais do coração. Falta de ar, fadiga, dor no peito e palpitações são algumas das manifestações deste grupo de doenças, que conduzem frequentemente a insuficiência cardíaca. Um estudo em modelo animal procurou investigar os efeitos terapêuticos das células estaminais mesenquimais em contexto de miocardiopatia. As células estaminais utilizadas foram obtidas a partir de sangue do cordão umbilical e administradas por via intravenosa aos animais do grupo de tratamento. Os resultados deste grupo foram comparados com os de animais não tratados com células estaminais e com os de animais saudáveis. A função cardíaca foi avaliada a partir de vários parâmetros obtidos através de ecocardiograma. Os resultados revelaram que os animais tratados com células estaminais apresentaram melhorias significativas na função cardíaca, comparativamente aos não tratados, embora não tenham atingido os níveis observados em animais saudáveis. Para além disso, o tratamento com células estaminais esteve associado à diminuição da deposição de colagénio no coração e à redução dos níveis de marcadores inflamatórios e de lesão cardíaca no sangue.
Os resultados deste estudo sugerem que as células estaminais mesenquimais são capazes de promover a recuperação da função cardíaca em modelo animal de miocardiopatia, demostrando, assim, potencial para o tratamento de insuficiência cardíaca.
Referência: Zhang J, et al. Transplantation of umbilical cord blood-derived mesenchymal stem cells as therapy for adriamycin induced-cardiomyopathy. Bioengineered. 2022. 13(4):9564-9574.
Administração de células do cordão umbilical e da medula óssea associada à redução de complicações crónica da diabetes
Foram publicados os resultados de um estudo que avaliou a segurança e o benefício a longo prazo da administração combinada de células estaminais mesenquimais do cordão umbilical e de células da medula óssea, em doentes com diabetes tipo 1. Os doentes que fizeram parte deste estudo tinham sido anteriormente incluídos num ensaio clínico, em que um grupo de doentes foi tratado de forma convencional (grupo controlo), e outro grupo, para além do tratamento convencional, foi tratado com terapia celular, que consistiu na administração combinada de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical com células da medula óssea. Nesse ensaio clínico, o tratamento experimental foi considerado seguro, tendo estado associado a algumas melhorias no controlo metabólico, um ano após o tratamento. Um estudo subsequente pretendeu avaliar a incidência de complicações crónicas da diabetes tipo 1, oito anos após os tratamentos realizados no âmbito do referido ensaio clínico. Neste estudo, os investigadores compararam os resultados de 15 participantes do grupo controlo (tratados de forma convencional) com os de 14 doentes que receberam terapia celular. Aos oito anos de acompanhamento, a incidência de neuropatia periférica foi significativamente menor no grupo que recebeu terapia celular (7,1%), comparativamente à observada no grupo controlo (46,7%). Da mesma forma, a incidência de nefropatia diabética foi significativamente menor no grupo que recebeu o tratamento experimental (7,1%), relativamente à registada no grupo controlo (40,0%). A incidência de retinopatia foi também inferior no grupo que recebeu terapia celular (7,1%), comparativamente ao controlo (33,3%), embora a diferença não se tenha revelado estatisticamente significativa. Adicionalmente, o número de doentes que desenvolveu pelo menos uma complicação foi significativamente menor no grupo que recebeu terapia celular (14,3%), comparativamente ao grupo controlo (73,3%).
Globalmente, estes resultados sugerem que a terapia combinada com células do tecido do cordão umbilical e da medula óssea é segura em doentes com diabetes tipo 1, com potencial para trazer benefícios a longo prazo, nomeadamente melhor controlo metabólico e menor probabilidade de desenvolver complicações crónicas da diabetes.
Referência de artigo: Wu Z, et al. Prevention of chronic diabetic complications in type 1 diabetes by co-transplantation of umbilical cord mesenchymal stromal cells and autologous bone marrow: a pilot randomized controlled open-label clinical study with 8-year follow-up. Cytotherapy. 2022. 24(4):421-427.
Cai J, et al. Umbilical Cord Mesenchymal Stromal Cell With Autologous Bone Marrow Cell Transplantation in Established Type 1 Diabetes: A Pilot Randomized Controlled Open-Label Clinical Study to Assess Safety and Impact on Insulin Secretion. Diabetes Care. 2016. 39(1):149–57.
Células estaminais do cordão umbilical melhoram função hepática em doentes com cirrose descompensada
A terapia com células estaminais tem vindo a ser apontada como uma estratégia inovadora para o tratamento de doença hepática crónica, que constitui atualmente uma das principais causas de morte em Portugal. Foram publicados, na revista científica Hepatology International, os resultados de um ensaio clínico que avaliou a utilização de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical para tratar doentes com cirrose hepática descompensada decorrente da infeção pelo vírus da hepatite B. Neste ensaio clínico, 111 doentes foram tratados exclusivamente através das abordagens convencionais, e 108 doentes, para além do tratamento convencional, receberam três infusões de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical, com quatro semanas de intervalo. Os participantes foram seguidos durante cerca de seis anos após o início do estudo, tendo a função hepática sido avaliada nas primeiras 48 semanas.
A análise dos resultados revelou que a terapia com células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical esteve associada a melhorias na função hepática, nas primeiras 48 semanas de seguimento, e na taxa de sobrevivência dos doentes, entre os 13 e os 75 meses de acompanhamento, sem registo de efeitos adversos decorrentes do tratamento, quer a curto, quer a longo prazo. Segundo os autores, estas melhorias poderão dever-se aos efeitos regenerativos, anti-inflamatórios e imunoreguladores destas células.
Globalmente, este estudo indica que as células estaminais do cordão umbilical são seguras e eficazes no tratamento de doentes com cirrose hepática descompensada. Tendo em conta o potencial desta abordagem terapêutica inovadora, espera-se que estes resultados sejam confirmados em estudos de maior dimensão.
Referência de artigo: Shi M, et al. Mesenchymal stem cell therapy in decompensated liver cirrhosis: a long-term follow-up analysis of the randomized controlled clinical trial. Hepatol Int. 2021. 15(6):1431-1441.
Crianças com paralisia cerebral melhoram após tratamento com células do sangue do cordão umbilical de um irmão
Uma abordagem terapêutica inovadora, baseada na administração de células estaminais, tem vindo a ser estudada para o tratamento de paralisia cerebral, com resultados favoráveis. Investigadores da Universidade de Duke (EUA) publicaram os resultados de um ensaio clínico, que demonstram a segurança da administração das células do sangue do cordão umbilical de um irmão a crianças com paralisia cerebral.
Apesar da utilização de células do próprio ser considerada a opção mais segura, muitas crianças com paralisia cerebral não têm as suas células do sangue do cordão umbilical disponíveis para tratamento. Com o intuito de aumentar o leque de crianças capaz de beneficiar desta terapia inovadora, os investigadores da Universidade de Duke realizaram um ensaio clínico que pretendeu avaliar a segurança do tratamento de crianças com paralisia cerebral, recorrendo às células do sangue do cordão umbilical de um irmão. O ensaio clínico incluiu 15 crianças (1-6 anos de idade) com paralisia cerebral, que dispunham de células do sangue do cordão umbilical de um irmão, previamente criopreservadas num banco familiar de células estaminais.
O tratamento experimental consistiu na infusão das células do sangue do cordão umbilical, por via intravenosa, durante cerca de 15 minutos. Todas as crianças realizaram vários exames antes do tratamento experimental e seis meses depois, tendo sido acompanhadas durante dois anos, para avaliação da segurança. Durante este período, não foram observados efeitos adversos decorrentes do tratamento experimental, pelo que este foi considerado seguro. Adicionalmente, todas as crianças demonstraram melhorias na função motora, comparativamente ao seu nível inicial, seis meses após a infusão das células do sangue do cordão umbilical. Embora o mecanismo pelo qual estas células exercem o seu efeito terapêutico ainda não esteja completamente elucidado, estão descritas melhorias na conectividade cerebral em crianças tratadas.
Apesar deste estudo não ter incluído grupo controlo e de o número de participantes ter sido reduzido, os resultados apresentados estão de acordo com os previamente obtidos num ensaio clínico randomizado, controlado com grupo placebo e com maior número de participantes, que avaliou a eficácia da infusão de sangue do cordão umbilical do próprio em crianças com paralisia cerebral. Globalmente, os resultados destes ensaios clínicos sugerem que a infusão de células do sangue do cordão umbilical, do próprio ou de um irmão, é capaz de melhorar a função motora de crianças com paralisia cerebral, com perspetivas de um impacto positivo na sua qualidade de vida.
Referência de artigo: Sun JM, et al. Sibling umbilical cord blood infusion is safe in young children with cerebral palsy. Stem Cells Transl Med. 2021. 10(9):1258-1265.
Sun JM, et al. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017. 6(12):2071-2078.
Expansão das células do sangue do cordão umbilical em laboratório revela-se eficaz em ensaio clínico de fase 3
Com vista à otimização dos resultados dos transplantes de sangue do cordão umbilical, têm vindo a ser desenvolvidos vários métodos que permitem a expansão (ou multiplicação) das células do sangue do cordão umbilical em laboratório, previamente à sua aplicação clínica. Um dos métodos alcançou resultados favoráveis num ensaio clínico de fase 3.
O objetivo do ensaio clínico, que envolveu trinta e três centros de transplantação na Europa, América e Ásia, foi demonstrar a eficácia do omidubicel – um produto de terapia celular composto por células do sangue do cordão umbilical expandidas em laboratório – comparativamente aos transplantes de sangue do cordão umbilical convencionais. No âmbito deste ensaio clínico, 59 participantes com doenças hemato-oncológicas foram transplantados com omidubicel, enquanto 58 participantes, incluídos no grupo controlo, receberam um transplante de sangue do cordão umbilical convencional.
Comparando os resultados do grupo transplantado com omidubicel, relativamente ao grupo controlo, verificou-se que a recuperação hematológica após o transplante foi mais rápida nos doentes tratados com omidubicel: a recuperação de neutrófilos e de plaquetas foi cerca de 10 e 13 dias mais rápida, respetivamente. Isto traduziu-se numa redução da incidência de infeções e do tempo de hospitalização nos primeiros cem dias após transplante. A incidência de efeitos adversos foi semelhante nos dois grupos, indicando que o transplante com omidubicel é tao seguro como um transplante de sangue do cordão umbilical convencional, tal como evidenciado em estudos anteriores.
Este ensaio clínico, em linha com resultados anteriormente publicados, evidencia a segurança e eficácia da transplantação com omidubicel – o primeiro produto composto por células do sangue do cordão umbilical expandidas a completar ensaios clínicos de fase 3 – o que constitui um avanço significativo no campo da transplantação com sangue do cordão umbilical, ao permitir otimizar os resultados destes transplantes.
Referência de artigo: Horwitz ME, et al. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021. 138(16):1429-1440
Sangue do cordão umbilical como tratamento da paralisia cerebral
Brodie, um menino australiano com paralisia cerebral, recebeu em dezembro de 2018, como tratamento, sangue do cordão umbilical da sua irmã recém-nascida. Os pais de Brodie acreditam que o uso do sangue do cordão umbilical irá permitir que ele possa fazer tudo o que eles temiam que ele não fizesse.
A paralisia cerebral é a deficiência física infantil mais comum no mundo, que afeta 2 em cada 1.000 recém nascidos. Segundo o Prof. Graham Jenkin da Universidade Monash a paralisia é um problema com o movimento dos membros, onde o cérebro foi danificado de alguma forma, e as fibras nervosas que vão para os membros, as pernas e os braços, são afetados. Embora não haja cura conhecida, espera-se que os estudos clínicos que usam o sangue do cordão umbilical melhorem os resultados dos pacientes. Acredita-se que a infusão de células do sangue do cordão melhora os sintomas da paralisia cerebral, reduzindo a inflamação e o inchaço no cérebro. De acordo com o Prof. Graham Jenkin da Monash University, "A Paralisia Cerebral, quando tudo é dito e feito, é uma doença inflamatória. O cérebro fica inflamado por várias razões, que causam paralisia cerebral, e nós mostramos nos nossos estudos pré-clínicos que essas células ajudam a amortecer essa inflamação." Quase metade das crianças que desenvolvem paralisia cerebral nascem prematuramente. Para ajudar a combater essa estatística, o novo estudo clínico espera reduzir a gravidade da paralisia cerebral, dando aos bebés prematuros células obtidas de seu próprio sangue do cordão umbilical o mais rápido possível após o nascimento, que poderá ajudar no desenvolvimento do cérebro do recém-nascido.
Leia o artigo completo
aqui.
Células estaminais usadas para tratar a diabetes tipo 1
Segundo o jornal The New York Times, uma pessoa diagnosticada com diabetes tipo 1 foi dada como curada da patologia depois de ter sido submetida a um novo tratamento à base de células estaminais.
Esta história terá dado um novo alento à comunidade científica, confiante de que este novo tratamento possa ser a cura para a diabetes tipo 1, que resulta, sobretudo, da destruição súbita e irreversível das células pancreáticas, geralmente por inflamação autoimune.
A principal preocupação dos cientistas é, para já, a rejeição do tratamento. A transfusão de células estaminais embrionárias implica que o doente necessite de tomar medicamentos supressores do sistema imunitário para garantir que o seu corpo não ataca as células.
Em comunicado, a farmacêutica Vertex, responsável pelo novo tratamento, afirmou que irá realizar estudos com "células encapsuladas com potencial para serem usadas sem a necessidade de imunossupressão". Os resultados não deverão ser conhecidos antes de 2028.
Leia o artigo completo
aqui.
Mulher curada do VIH com tratamento inovador
Uma mulher com VIH foi curada através de um novo método de transplante, que utiliza sangue do cordão umbilical. É, assim, a terceira pessoa na história curada do vírus. Este é um processo que abre portas à possibilidade de se virem a curar mais pessoas, nomeadamente de diferentes origens raciais, uma vez que a experiência agora divulgada foi realizada numa mulher mestiça.O sangue proveniente do cordão umbilical existe em maior abundância que as células estaminais, utilizadas para transplantes de medula óssea que resultaram na cura dos outros dois casos. Além disso, e ao contrário das células estaminais, o sangue do cordão umbilical torna-se mais fácil para encontrar correspondência entre dadores.
Leia o artigo completo
aqui.
Criança com doença rara tratada com transplante de sangue do cordão umbilical
Uma criança de quatro anos, diagnosticada com uma doença rara que lhe provocou insuficiência medular grave, recuperou após um transplante com células estaminais do sangue do cordão umbilical. O caso foi publicado na revista médica Pediatric Transplantation, realçando a importância do sangue do cordão umbilical como fonte de células estaminais para transplante hematopoiético.
A criança apresentou-se para observação no hospital com palidez acentuada, múltiplos hematomas visíveis, fadiga, letargia e respiração acelerada. Após vários exames, os níveis muito baixos dos vários constituintes do sangue e o número de células estaminais da medula óssea muito inferior ao normal revelaram que a criança sofria de insuficiência medular, causada por uma síndrome muito rara, designada disqueratose congénita, causada por uma mutação genética.
Leia o artigo completo aqui.
Células estaminais podem evitar perda de visão, revela estudo
O experimento animal foi positivo e mostrou sinais de regeneração nos nervos óticos.
Uma equipa de investigadores chineses está a utilizar células estaminais do cordão umbilical desde 2020 como novo meio contra a glaucoma, doença que é responsável pela progressiva perda de visão em cerca de 200 mil portugueses.
Glaucoma é uma doença invisível e indolor, que causa perda de células a nível dos nervos óticos e afeta mais de 7 milhões de europeus. Mesmo existindo tratamentos que param o avanço da doença, como fármacos e cirurgias a laser, as células estaminais do cordão umbilical providenciam uma vantagem regenerativa, que faz com que a doença possa ser revertida e não apenas estagnada.
Leia o artigo completo aqui.
Sangue do cordão umbilical pode melhorar lesões cerebrais nos bebés
Sabia que a utilização do sangue do cordão umbilical em paralisia cerebral encontra-se em estudo, com resultados muito promissores?
Um estudo publicado na revista Brain Research afirma que o tratamento com o sangue do cordão umbilical tem o potencial de melhorar os resultados motores e cognitivos em crianças com paralisia cerebral.
Uma nova pesquisa laboratorial mostra que múltiplas doses do sangue do cordão umbilical, em vez de um único tratamento, pode melhorar as lesões cerebrais nos bebés com privação de oxigénio durante a gravidez ou parto.
O estudo, publicado na revista Brain Research, pode ajudar a pavimentar o caminho para ensaios clínicos para testar o tratamento em bebés. A terapia SCU tem o potencial de melhorar os resultados motores e cognitivos fracos em crianças com paralisia cerebral. Um em cada 700 bebés na Austrália é diagnosticado com essa condição, que afeta a tonificação muscular, os movimentos e as habilidades motoras.
Quase metade de todas as crianças tratadas com a terapia de prática recomendada atual de resfriamento de corpo inteiro, para reduzir a inflamação e interromper a lesão cerebral, ainda morrerá ou sofrerá de incapacidade para o resto da vida.
A primeira autora, a estudante de doutorado Tayla Penny, disse que os cientistas do Hudson Institute do grupo de pesquisa de Neurodesenvolvimento e Neuroproteção mostraram anteriormente em estudos pré-clínicos que as células estaminais do SCU são um tratamento seguro e eficaz para lesão cerebral perinatal (adquirida durante a gravidez ou parto), quando acompanhado a curto prazo.
Veja o artigo completo aqui.
A CURA DA DIABETES PODE ESTAR NO AUTOTRANSPLANTE DE CÉLULAS
Uma equipa de investigadores da Universidade de Alberta, no Canada, está a levar a cabo uma investigação que pode trazer uma elevada esperança de cura para a diabetes. A equipa é liderada pelo médico James Shapiro, que já anteriormente desenvolveu, de forma bem-sucedida, uma investigação sobre o transplante de células pancreáticas no tratamento da diabetes tip
