Um passo de gigante na medicina regenerativa
No final de 2024, a FDA (Food and Drug Administration), autoridade norte-americana do medicamento, deu um passo histórico ao aprovar a primeira terapia baseada em células estaminais mesenquimais (MSC) derivadas da medula óssea, destinada a tratar crianças com uma condição gravíssima: a doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD), resistente a esteroides.
Este avanço representa mais do que uma validação científica — é a consagração de décadas de investigação na área das terapias celulares.
O que é a GVHD e porque esta aprovação é tão importante?
A GVHD é uma complicação grave que pode surgir após um transplante de medula óssea, quando as células do dador atacam o organismo do recetor. Quando a doença não responde a tratamentos com esteroides, o risco de morte é muito elevado.
A nova terapia aprovada — Ryoncil (remestemcel-L) — demonstrou uma taxa de resposta superior a 70% em crianças com esta condição, resultados significativamente superiores ao limiar clínico esperado.
O que significa isto para os pais de hoje?
Significa que as terapias celulares estão cada vez mais perto de se tornarem tratamentos acessíveis e eficazes. E reforça a importância de preservar células estaminais à nascença, uma vez que estas poderão ser utilizadas em contextos semelhantes — seja no futuro próximo ou em terapias que ainda estão em desenvolvimento.
Preservar hoje é garantir mais hipóteses de tratamento amanhã.
Referência Bibliográfica: 1. FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease. U.S. FDA.
2. Martinez C et al. Cord blood transplantation for nonmalignant disorders: early functional immunity and high survival. Blood Adv. 2023;7(9):1823-1830.
3. Rassek K et al. New player in CAR-T manufacture field: comparison of umbilical cord to peripheral blood strategies. Front. Immunol. 2025, 16:1561174.
Ler mais: Um marco histórico — Aprovada nos EUA a primeira terapia com células estaminais para crianças.
